Dünyanın En Pahalı 11 İlacı

İlaç şirketleri, araştırma ve yeni tedaviler geliştirme sürecinin ne kadar pahalı olduğuna dikkat çekiyor. Özellikle nadir görülen hastalıkların tedavisi için yapılan araştırmalar oldukça pahalı bir piyasayı kapsıyor. Masrafları karşılamak amacıyla şirketler, özellikle ağır hastalıklarla mücadele edenlerin mali durumlarına yönelik fiyat düzenlemeleri yapıyor.

Vakaların bazılarında ilaçlar, tedavi süreçlerinde başarıya ulaşmanın tek yoludur. Daha şiddetli durumlarda hastalarda geçici rahatlama sağlar. İlaç maliyeti, bir apartman dairesi ya da Lamborghini Aventador kadar pahalı olsa bile, tedavi kabul edilmelidir.

Bu listedeki ilaçların tümü genetik olarak az rastlanan ve nüfusun küçük bir bölümünü etkileyen hastalıkları kapsar. Şiddetli belirtileri olan rahatsızlıklar hayati önem taşıyabilir. Dünya genelinde, pahalı ilaçların çoğu hastalık semptomlarını hafifleten enzim replasman tedavisini içerir. Bu yöntem şeker ve proteinlerle ilgilenerek vücudu korur.

Diğer pahalı ilaç tedavileri Kistik Fibrozis mutasyonuna aranan çareleri, tümör küçülten ilaçları ve antikor gibi davranan maddeleri içermektedir. Bu ilaç tedavileri gelişmiş pek çok tıbbi uygulamadan bazılarını temsil ediyor. İnsan vücudunun doğal sürecini yeniden canlandırmak amacıyla genetik ve moleküler düzeyde araştırmalar yapılıyor.

Şimdi bazı hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlar ve maliyetlerine bakalım:

11 Aldurazyme

Yılda 200.000 Dolar

Aldurazyme, Hurler Sendromu’nda reçete ile verilir. Hurler Sendromu, nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Şu ana kadar sadece 600 kişiye tanı konmuştur. Bu tedavi hastaların kendi vücudunda doğal olarak üretilemeyen enzimler için replasman tedavisi görevini üstlenir. Yokluğunda ya da eksikliğinde şeker molekülleri vücutta, eklemlerde, mukus zarlarında, kalp, karaciğer ve diğer temel organlarda birikir.

Yılda 200 bin dolara mal olan Aldurazyme, damardan alınır. Ayrıca Hurler Sendromu hastaları, fiziksel ve zihinsel gelişim geriliği, sağırlık, pençe el ve kalp kapakçığı sorunlarıyla karşılaşır.

10 Cerezyme

Yılda 200.000 Dolar

Cerezyme, Hamster ovaryumlarını kullanan bir rekombinant DNA süreciyle yapılır. Akciğer, karaciğer, kemik iliği, dalak ve beyinde yağlanmayı önler. Bu ilaç nadir görülen ve hayati önem taşıyan bir hastalık için de enzim replasman tedavisi olarak kullanılır.

50 – 100 bin kişide bir görülen Gaucher Hastalığı’nın 3 tipi vardır. Tip 2 ve tip 3 Gaucher, beyin ve sinir sisteminde ciddi hasara yol açabilir. Tip 1 sonucunda ise farklı derecede anemi, cam kemik ve morarma belirtileri ortaya çıkabilir.

9 Fabrazyme

Yılda 200.000 Dolar

Fabrazyme, Fabry Hastalığı’nın tedavisinde 2 haftada bir damar yoluyla alınır. Bu hastalık çeşitli biyolojik sistemlerin bozulmasıyla ortaya çıkan ve nadir görülen genetik bir hastalıktır. Bulanık görme, kulaklarda çınlama, kol ve bacaklarda ağrı hastalığın belirtileridir. Sonucunda kalp krizi, inme ve şiddetli böbrek rahatsızlıkları gözlenir.

40 bin ile 60 bin erkekten biri Fabry Hastalığı nedeniyle hayatını kaybediyor. Kadınlar bu hastalıkla erkeklerden daha az karşılaşır. Fabrazyme, şiddetli rahatsızlıklarda doktor tarafından yüksek dozlarda uygulanabilir. Olası yan etkilere karşı doktor kontrolünde farklı ilaçlarla birlikte alındığı kaydedilmiştir.

8 Arcalyst

Yılda 250.000 Dolar

Arcalyst, nadir görülen genetik hastalıkların sebep olduğu iltihaplı durumlarda kullanılır. Özellikle milyonda bir görülen soğuğa bağlı ailesel oto inflammatör sendrom (Ailesel Soğuk Ürtiker) ve Muckle-Wells Sendromu tedavilerinde kullanılır. Her iki hastalığa Kriyoprin proteinindeki artış sebep olur.

Özellikle soğuk hava koşullarında hastalık tetiklenir. Ailevi Soğuk Ürtiker Sendromu (FCAS), ölümlere neden olmaz. Muckle-Wells Sendromu (MWS), tedavi edilemezse ciddi böbrek hasarına sebep olabilir. Arcalyst, döküntü ve eklem ağrıları gibi belirtilerde ve böbrek rahatsızlıklarında kullanılır.

7 Myozyme

Yılda 300.000 Dolar

Pompe hastalığı, glikojen sentezini önleyen kalıtsal bir hastalıktır. Glikojen, hücreler için gerekli şeker ve enerji kaynağıdır. Myozyme’in vücutta glikojen toksinlerinin birikimini önleyen hayati bir işlevi vardır. Uygulama sırasında ve ilaç verildikten 3 saat sonra ortaya çıkabilecek ciddi alerjik reaksiyonları önlemek için tedavide özel tıbbi yöntemler kullanılır.

Pompe, kas erimesine, yaşamı tehdit eden kalp sorunlarına, karaciğerde büyüme ve solunum yetmezliğine sebep olur. 40 bin insanda 1 görülür.

6 Kalydeco

Yılda 307.000 Dolar

Kalydeco, ilaçların etkili olduğu özel genetik mutasyonlarda Kistik Fibrozis’in etkilerine karşı geliştirilmiştir. Bu ilaç hücre içine ya da hücre dışına çıkan, su ve tuzları düzenleyen hasarlı bir proteini onarmak için kullanılır. Kistik Fibrozis Vakfı ile Vertex İlaç’ın ortak yapımıdır. Doğrudan Kistik Fibrozis Hastalığı’nın nedenlerine yönelik geliştirilmiştir.

5 Cinryze

Yılda 350.000 Dolar

Yaşamı tehdit eden aşırı şişme – ödem gibi durumlarda kullanılır. 10 bin ile 50 bin kişide 1 görülen bu hastalık, kalıtsal anjiyo ödemdir. Hatalı çalışan bir inhibitör protein yüzünden vücut şişer. Reçete ile verilir.

Vakaların %20’si küçük yaşta bir çocuğun hamile kalması gibi düzensiz mutasyonlarda gözlenir. Anjiyo ödem atakları, şiddetli karın ağrısı, kusma, mide bulantısıdır. Sonucunda solunum yollarında şişme gözlemlenir ve kişi boğulma noktasına gelir.

4 Folotyn

Yılda 360.000 Dolar

Diğer tedavi yöntemleri başarısız olduğunda veya kanserin şiddeti arttığında Folotyn, T hücreli lenfomalarla savaşmak için enjekte edilir. Tümörleri azaltmasına rağmen gerçekten yaşam süresini uzatmadığı anlaşılınca tartışmalara yol açmıştır.

T – hücreli lenfoma çok hızlı ilerleyen, belirtilerini yavaş gösteren bir kan kanseri türüdür. Yılda yaklaşık 5600 Amerikalı bu hastalığa yakalanıyor.

3 Naglazyme

Yılda 365.000 Dolar

Naglazyme, Maroteaux-Lamy Sendromu’nun etkileriyle savaşır. Nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Göz, deri, diş, sinir sistemi ve karaciğerde; şeker ve protein birikimine sebep olur. Sonucunda ciddi hasara yol açar. Naglazyme hasarlı enzimlerin yerine geçerek hastalara yardımcı olur. İlaç, dört saatte damardan enjekte edilerek uygulanır. Hastalık tedavi edilmezse merdiven çıkma ve yürümede zorlanma gözlenir.

2 Elaprase

Yılda 375.000 Dolar

Dünya genelinde 2000 kişi Hunter Sendromu hastasıdır. Bu hastalık X kromozomunda oluşan bir problemdir ve erkeklere genetik olarak X kromozomuyla taşınır. Listede yer alan diğer ilaç gibi damardan verilen enzim replasman tedavisidir. Bu ilaç, hastalığın neden olduğu hasarı azaltmak için komplex şeker sentezine katılır.

Naglazyme gibi, Elaprase da bir tedavi yöntemi değildir. Sadece Hunter Sendromu hastalarının problemlerini azaltır.

1 Soliris

Yılda 409.500 Dolar

Alexion ilaçları nadir görülen bir kan hastalığıyla mücadele etmek için Soliris’i geliştirdi. Soliris ile kırmızı kan hücreleri yıkımını yavaşlatmak amaçlanmıştır. Geceleri gözlenen hemoglobinüri (idrarda kan), kan hücrelerinin yıkımını hızlandıran genetik bir bozukluktur.

Soliris, pıhtı oluşumu, baş ağrısı, nefes darlığı gibi durumlarda hastaya yardımcı olur. Soliris, kan hücrelerinin yaşam sürelerini organize eden bir proteine bağlanır. Bağışıklık sisteminde doğal olarak bulunan bir antikor gibi davranır.

Önemli Not: Tüm bu ilaçlar, ciddi araştırmalar sonucu koyulan teşhisler sonrasında doktor kontrolünde verilmektedir.